Veel medicijnen verspreiden zich na toediening door het hele lichaam, ook buiten de plek waar ze nodig zijn. Nieuwe benaderingen proberen die distributie te sturen met behulp van cellen en vesicles die actief met het lichaam interageren. ‘Het zijn twee verschillende manieren om iets te bereiken,’ zegt Janet Hoogstraate, CEO van NorthX Biologics.
Als CEO van dit Zweedse bedrijf werkt zij aan de praktische uitwerking van die benadering. NorthX Biologics ondersteunt farmaceutische ontwikkelaars bij het opschalen en produceren van therapieën waarin cellen en vesicles een centrale rol spelen. Daarbij verschuift de aandacht van één werkzame stof naar het systeem waarin die wordt geproduceerd en afgeleverd.
Klassieke geneesmiddelen verspreiden zich via de bloedbaan door het lichaam. Nieuwe benaderingen proberen de distributie van geneesmiddelen actief te sturen. Vesicles en cellen maken gebruik van mechanismen die het lichaam al kent, zoals membraaninteractie en immuunherkenning, en vertalen die naar controleerbare technologie. Daardoor ontstaat een spanningsveld tussen biologische complexiteit en technische beheersbaarheid dat doorwerkt in elke stap van ontwikkeling en productie.
Van passieve dragers naar actieve systemen
Liposomen, opgebouwd uit lipiden, worden al decennialang gebruikt om geneesmiddelen te transporteren. In toepassingen zoals liposomaal doxorubicine dienen ze vooral om de verdeling van een werkzame stof te beïnvloeden en bijwerkingen te beperken. ‘Er zijn al producten op de markt die met liposomen geneesmiddelen afleveren, bijvoorbeeld in kankerbehandeling,’ zegt Hoogstraate. In die eerste generatie fungeerden vesicles vooral als passieve dragers. In de huidige ontwikkeling nemen ze een actievere rol in.
‘Vesicles zijn geen passieve dragers meer, maar onderdeel van de farmacologische werking,’ blijkt uit de lezing van NorthX tijdens de bijeenkomst Innovation for Health vorige maand in Utrecht. Die verschuiving werd nog meer zichtbaar tijdens de COVID-19-pandemie. mRNA-vaccins vereisten een systeem dat instabiel genetisch materiaal kon beschermen en efficiënt in cellen kon afleveren. ‘mRNA is niet stabiel, dus dat moest gepackaged worden. Vesicles verhogen de stabiliteit en zorgen dat het de cel binnenkomt,’ zegt Hoogstraate. Hier bepaalt het vesicle niet alleen de verpakking, maar ook de effectiviteit van de therapie. Zonder de lipid nanoparticles bereikt het mRNA de cel niet en blijft het effect uit.
